Afinitor (everolimus) был одобрен FDA для почечных ангиомиолипом (незлокачественные опухоли почки), которые не нуждаются в неотложной операции у больных с TSC (бугристый комплекс склероза). Бугристый комплекс склероза является очень редким генетическим условием, в котором незлокачественные опухоли растут в мозгу, почке, коже, сердце и других жизненных органах.Считается, что приблизительно 40 000 человек в США затронуты TSC. Между 70% и 80% из тех с TSC продолжают заболевать заболеваниями почек.
Как правило, пациент с TSC заболевает несколькими опухолями в обеих почках. Когда опухоли растут, они сжимают почки, приводя к кровотечению и почечной недостаточности.
киназа mTOR, белок, играет главную роль в росте и развитии нескольких незлокачественных опухолей, связанных с TSC. Afinitor, таблетка, которая будет взята один раз в день, блокирует безконтрольную активность белка.В 2009 Afinitor предоставили обозначение лекарства от редких болезней для лечения незлокачественных опухолей почки, а также подэпендимной гигантоклеточной астроцитомы (SEGA).
SEGA Является типом опухоли головного мозга.Сиротское обозначение относится к препаратам, направленным на лечение условий или болезней, влияющих не больше, чем на 200 000 человек в США, и для которого лечение, на основе текущих доказательств, показывает обещание в лечении того условия или болезни.lastest подчинению Афинитора для одобрения предоставили приоритетный обзор.
Это – ускоренная система для рассмотрения препаратов. В этом случае обзор был закончен в течение четырех месяцев.Ричард Пэздур, Доктор медицины, директор Офиса Продуктов Гематологии и Онкологии в Центре FDA Оценки Лекарственного средства и Исследования, сказал:«Это одобрение подчеркивает приверженность FDA развитию препаратов для редких заболеваний со значительными невстреченными медицинскими потребностями. Это также представляет другой пример того, где понимание основной биологии болезни может привести к более отборной разработке лекарственного средства».
При рассматривании заявления Афинитора FDA исследовала данные от двойного слепого, управляемого плацебо клинического исследования, вовлекающего 118 пациентов. Две трети из них были рандомизированно отобраны, чтобы быть примененным Afinitor, в то время как остальным дали плацебо. Они лечились в течение максимум 48 месяцев.
Однако тем на плацебо дали выбор переключения на Afinitor, если их опухоль выросла во время периода исследования.У всех них были опухоли в обеих их почках. 40% участников лечили от кровотечения из опухолей. Цель исследования состояла в том, чтобы определить, сколько пациентов испытало или сжатие опухоли или общее исчезновение опухолей после лечения.
42% из тех на Afinitor испытали значительное сокращение размера опухоли – это сокращение, продлившееся в течение по крайней мере пяти месяцев после лечения, остановилось. Это число включало половину всех пациентов, которые были на Afinitor меньше восьми месяцев. Не один пациент на плацебо испытал сжатие опухоли.FDA говорит, что ускорила процесс одобрения для этого лекарственного средства, потому что ранние результаты испытания продемонстрировали очень высокий показатель сокращения опухоли, длившегося в течение нескольких месяцев.
Novartis, производители и специалисты по маркетингу Afinitor, должен будет продолжать контролировать пациентов, постодобрение, в течение по крайней мере четырех лет, чтобы узнать, сколько времени эти положительные результаты длятся, и как реакции влияют на требования хирургии.Побочные эффекты, связанные с терапией Afinitor, включали инфекцию верхних дыхательных путей, набухание конечностей, боли в суставах, боль в животе, диарею, головную боль, диван, рвоту, тошнота, воспаленный рот, воспламенила рот, и угри или экзему. 15% женщин на Afinitor пропустили по крайней мере один менструальный период во время испытания.Джон Бисслер, Мэриленд, Кларк Д. Вест Эндауэд Чэр Нефрологии в Медицинском центре Детской больницы Цинциннати, заявил:«Почечные ангиомиолипомы являются одной из самых больших причин заболеваемости и смертности во взрослых пациентах TSC и могут быть одним из самых вызывающих аспектов болезни, чтобы лечить.
Сегодня отмечает важный шаг для сообщества TSC, поскольку Afinitor является теперь единственной одобренной медициной, чтобы уменьшить бремя опухоли почки в этих пациентах».Херв Хоппенот, президент, Онкология Novartis, заявил:«С этим одобрением FDA Afinitor становится первым медицинским вариантом лечить два из самых изнурительных проявлений этого вызова, пожизненной болезни – опухоли почки, названные почечными ангиомиолипомами и опухолями головного мозга, известными как SEGA.
Это одобрение далее усиливает наши обязательства обратиться к невстреченным потребностям в TSC, поскольку мы продолжаем исследовать everolimus и mTOR торможение через другие проявления болезни».