Европейские власти дали разрешение для испытаний, чтобы лечить пациентов с Макулярной дистрофией Штаргардта (SMD)использование сетчаточного эпителия пигмента (RPE) произошло из человеческих эмбриональных стволовых клеток (hESCs). Если успешный, испытание может проложитьпуть к эффективному лечению не только для SMD, но также и для других дегенеративных заболеваний, таких как сухое возрастное пятнодегенерация (AMD).
Испытание будет первым в Европе, чтобы использовать hESCs.Европейское Агентство по контролю оборота лекарств и медицинских товаров (MHRA), о котором объявляют сегодня, в четверг, что это далоодобрение для испытаний, которые начнут за следующие несколько месяцев, проводиться в глазной клинике Moorfields в Лондоне, Великобритания.Они будут во главе с профессором Джеймсом Бейнбриджем, который является хирургом консультанта в больнице и также Председателем Сетчаточных Исследований вУниверситетский колледж Лондона (UCL).
Бейнбридж, сетчаточный хирург, сказал прессу:«Способность восстановить сетчаточные клетки от стволовых клеток в лаборатории была значительным шагом вперед и возможностью помочьпереведите такую технологию на новое лечение для пациентов, является чрезвычайно захватывающим. Тестирование безопасности сетчаточной клеточной трансплантации вэто клиническое испытание будет важным шагом к достижению этой цели."Макулярная Дистрофия Штаргардта (SDM) является в настоящее время неизлечимым наследственным расстройством зрения, влияющим на приблизительно 80 000 – 100 000главным образом молодые люди в Европе и США.
Это – форма макулярной дегенерации, приводящей к прогрессивной потере видения, иобычно запуски, когда люди находятся в своем подростковом возрасте. Это – одна из главных причин юной слепоты в мире.
Пациент в конечном счете становится слепым из-за дегенерации сетчаточный эпителий пигмента, пигментный слой сетчатки,приводя к потере фоторецепторов, конусов и палочек, помогающих нам видеть.Первый человек, которого будут лечить от условия с помощью клеток RPE, полученных из стволовых клеток, был имевшей молодой пациенткойуже ослепший с SMD. Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) дало сигнал для американских испытаний, чтобы начаться в июлев этом году.Европейское испытание будет иметь подобный дизайн к американскому: это будет проспективное, исследование открытой этикетки, разработанное, чтобы определитьбезопасность и толерантность лечения, использующего клетки RPE, полученные из hESCs после подсетчаточной трансплантации пациентамс продвинутым SMD.
Пациенты получат клетки RPE через инъекцию в сетчатку. Операция продлится до часа.Бейнбридж будет проводить экспертизы в Национальном Институте Исследования в области здравоохранения (NIHR) Биомедицинский основанный Научно-исследовательский центрв Moorfields и Институте UCL Офтальмологии. Он сказал:«Существует реальный потенциал что люди с ослеплением заболеваний сетчатки, включая болезнь Stargardt и возрастное пятнодегенерация, мог бы извлечь выгоду в будущем из трансплантации сетчаточных клеток."
Профессор Пенг Хоу, директор биомедицинского научно-исследовательского центра в Moorfields, сказал:«Мы рады быть местом для этих очень увлекательных новых клинических испытаний в терапии стволовой клетки, имеющих потенциал, чтобы датьнадеюсь и имею такое значение к жизням людей с в настоящее время неизлечимыми ослепляющими сетчаточными условиями."Биотехнология испытания была развита американскими Передовыми клеточными технологиями (ACT) компании.
Они получили aподобное одобрение Консультативного комитета генотерапии (GTAC), несущего ответственность за этический контрольпредложения провести клинические экспертизы, включающие ген или методы лечения стволовой клетки в Великобритании.Гэри Рабин, председатель и генеральный директор ЗАКОНА, сказал, что европейское разрешение представляет:«… другой важный этап для ЗАКОНА и для области регенеративной медицины».«Мы рады, что глазная клиника Moorfields в Лондоне согласилась участвовать как место для этого исследования, поскольку мы продолжаемоцените возможности hESC-производных клеток RPE восстановить сетчатку и уменьшить влияние этих разрушительных болезней глаз», ондобавленный.ЗАКОН недавно объявил о дозировании первых пациентов в американском испытании, оба из которых успешно перенеслихирургия трансплантации как амбулаторные больные.
Главный научный сотрудник ЗАКОНА, доктор Роберт Лэнза, сказал, что это – когда-либо одобренное первое испытание эмбриональной стволовой клеткигде угодно в мире за пределами США.«Мы полагаем, что пересадка новых, здоровых клеток RPE может обеспечить эффективное лечение SMD и возможно другого пятнадегенеративные заболевания, такие как сухая AMD», сказал Лэнза.
«Мы взволнованы, чтобы начать эти испытания в Европе и надеяться анализировать данные, которые мы продолжаем собирать в наших продолжающихся испытанияхопределить приживление и функцию пересаженных клеток RPE», добавил он.