Группа экспертов, советующая американской Еде и Лекарственному средству Adminstration (FDA), голосовала за то, что препятствующее свертыванию крови лекарственное средство ATryn, сделанный из молокагенетически спроектированные козы, является безопасным и эффективным и быть одобренным для лечения людей с редким наследственным нарушением, делающим ихвосприимчивый к опасным для жизни тромбам. Лекарственное средство, сделанное компанией биотехнологии GTC Biotherapeutics Inc, основанной в Массачусетсе,уже одобрен в Европе.
ATryn сделан из человеческого белка, извлеченного из молока коз, генетически измененных, чтобы произвести его. Если одобрено, лекарственное средство будетсначала коммерчески доступная фармацевтическая продукция в США, которые будут сделаны из «трансгенных» животных, который является животными, имевшими генетический материал от другогоразновидности (в этом случае от людей в коз) вставленный в их ДНК.GTC лицензирует лекарственное средство для АПЛОДИСМЕНТОВ, компания биотехнологии, основанная в Дирфилде, Иллинойс, кто будет продавать лекарственное средство в США. Обе компаниипоиск одобрения FDA для ATryn в «профилактике и лечении венозной тромбоэмболии в наследственном антитромбине недостаточные пациентыперенося операцию или процедуры рождаемости», сказал недавнее заявление от GTC.
Большинство Консультативного комитета Препаратов крови FDA с 19 участниками голосовало за то, что лекарственное средство было безопасным и эффективным после рассмотрения данных, снабженныхпроизводитель. FDA не должна следовать рекомендации своих Консультативных комитетов, но это обычно делает.
Их решение ожидаетсяк 7-му февраля.Потребительский представитель группы, доктор Ричард Кольвин, который является клиническим ассистентом в медицине в Центральной больнице Массачусетса, сказал прессу этоэто действие «установило прецедент для того, что произойдет в будущем», сообщило Агентство Рейтер.
Председатель и генеральный директор GTC, доктор Джеффри Ф Кокс сказал, что обе компании были очень довольны рекомендацией группы:«ATryn является первым, трансгенным образом произвел терапевтический, чтобы достигнуть одобрения в Европе и перенести обзор FDA».Новое лекарственное средство имеет потенциал, чтобы предоставить «важный новый вариант лечения пациентам с наследственным дефицитом антитромбина», онобъясненный.Президент и генеральный директор АПЛОДИСМЕНТОВ, Джеффри С Аронин сказал, что решение группы означало, что они были шагом ближе к «предоставлению доступа к лекарственному средству, для людей вСША с наследственным дефицитом антитромбина, редкое сгущающееся нарушение связалось с тяжелыми осложнениями, для которых существуют немногие лечениеварианты».
Антитромбин работает натуральной кровью clotter или противосвертывающим средством путем контролирования тромбином, который является ключевым для формирования тромбов. ATryn является aочищенный рекомбинантный антитромбин с той же последовательностью аминокислот как антитромбин в человеческой плазме, говорилось в заявлении GTC.Люди с наследственным дефицитом антитромбина более восприимчивы к сгусткам венозной крови, включая легочную эмболию и тромбоз глубоких вен(DVT). Приблизительно каждое трехтысячное из населения в целом имеет нарушение, половину которого, вероятно, будут страдать от тромбоза к этому времениим 25 лет, и согласно одному исследованию, процитированному заявлением для прессы GTC, до 85 процентов могут испытать эмболию, прежде чем они будут
51.Лекарственное средство уже одобрено для использования в Европейском союзе, где власть регулирования является европейским Агентством по Лекарствам (EMEA). EMEAодобренная этикетка несет информацию о наиболее распространенных нежелательных явлениях, которые могут произойти от использования ATryn. Они включают: головокружение, тошнота,головная боль, кровотечение, кровоточащее на месте инъекции и увеличенном кровотечении во время лечения.
GTC также предупредил, что «как с любым внутривенным белковым продуктом, аллергические аллергические реакции типа возможны».Источники: Агентство Рейтер, биотерапия GTC.