‘Щипающий клетку’ метод предлагает надежду лечения на ‘болезнь мальчика пузыря’ SCID

метод

Новая стволовая клетка изучает надежду предложений на детей, терпевших тяжелый объединенный иммуннодефицитболезнь и другие смертельные генетические нарушения кровоснабжения.Может быть возможно внедрить щипнувшие стволовые клетки назад вПациент SCID.Кредит изображения: Институт Salk

Тяжелая объединенная болезнь иммуннодефицита (SCID) — как только называемый «болезнью мальчика пузыря» — является aгруппа редких, опасных для жизни нарушений, вызванных генными дефектами, препятствующими тому, чтобы костный мозг делал ключ неуязвимымклетки по имени T и клетки Естественного киллера (NK).По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), ежегодный уровень SCID является 1 случаем за 40 000-100 000 живорождений или приблизительно 40-100 новыми случаями среди младенцев в США каждый год.

Дети с SCID не могут отбить даже самый умеренный из микробов; даже ушная инфекция может убитьих.Они часто должны жить в изолированных, стерильных средах, и многие умирают перед их секундойдень рождения.В некоторых случаях, если лечится перед наборами инфекции и пересадкой костного мозга успешно,дети с SCID могут расти, пойти в школу, и по большей части провести почти нормальные жизни.Здоровые иммуноциты NK, выращенные от SCID полученные пациентами стволовые клетки

В журнале Cell Stem Cell, исследователях от Института Salk Биологических Исследованийв Ла-Хойе, Калифорния, описывают, как впервые, они вырастили здоровые иммуноциты NK в лаборатории ототредактированные геном стволовые клетки произошли из клеток пациента SCID.В то время как это находится все еще в предварительной стадии, они полагают, что их метод предлагает возможностьвнедрение «щипнувших клеток» назад в пациента, таким образом, они могут генерировать полную иммунную систему.Таким выбором было бы огромное, прыгают вперед. В настоящее время нет никакого лечения для SCID и токалечение — которые полагаются на пересадки костного мозга или генотерапию — не всегда работает.

Ведущий автор Индер Верма, преподаватель Salk и американский преподаватель Противоракового общества молекулярныхбиология, говорит:«Эта работа демонстрирует новый метод, который мог привести к более эффективному и менее инвазивномулечение для этой разрушительной болезни. Это также имеет потенциал, чтобы положить начало лечению другойсмертельные и редкие нарушения кровоснабжения."Генотерапия открыла большую перспективу для лечения SCID.

Этот метод, опробованный в 1990-х, используемыйчасти вируса, чтобы поставить правильные гены клеткам, растущим в костном мозге пациента.Сначала, этот тип генотерапии, казалось, работал, но путь гены был добавлен в конечном счетевызванный лейкоз в некоторых пациентах.

С тех пор другие методы генотерапии на основе пересадок костного мозга были развиты иэффективный, но обычно только у больных с умеренными формами SCID. Это — также очень трудная операциявыполнить на очень больных младенцах.Команда использовала новую редактирующую ген технологию, чтобы исправить единственную ошибку в гене

Для их исследования команда сосредоточилась на тяжелом объединенном иммуннодефиците X-linked или X-SCID — формаиз болезни, приводящей к очень плохо функционирующей иммунной системе.Они генерировали стволовые клетки от клеток умершего австралийского пациента с X-SCID и использовали aочень точный метод, чтобы сделать всего одно исправление к дефектному гену в стволовых клетках, преждеуговоры их, чтобы вырастить новые, здоровые иммунные клетки NK.Процесс, который они разработали, состоит из трех стадий: возвращение к прежнему состоянию камер пациента ввызванные плюрипотентные стволовые клетки (iPSCs), использование новой редактирующей ген технологии, чтобы исправить генетическоеошибка в iPSCs, и — с помощью смеси питательных веществ и других факторов — побуждениеiPSCs, чтобы генерировать клетки NK.iPSCs походят на эмбриональные стволовые клетки.

У них есть способность преобразовать в любой тип тканиклетка и открывает большую перспективу для регенеративной медицины.Редактирующая ген технология, которую исследователи использовали — названный TALEN — использует ферменты та работа какмолекулярные ножницы, чтобы отрезать далеко в гене и заменить отдельные «письма» в ДНК кодируют, чтобы исправитьмутация.Побуждение отредактированного геном iPSCs генерировать необходимые иммуноциты не является легким процессом, сказатьавторы, но это имеет потенциал, если сделано шаг за шагом, чтобы позволить неограниченной поставке бытьпересаженный назад в пациента.

Первый автор и Salk постдокторский исследователь доктор Тушер Менон объясняют аттракцию ихподход:«В отличие от традиционных методов генотерапии, мы не помещаем совершенно новый ген в aпациент, который может вызвать нежелательные побочные эффекты. Мы используем основанное на TALEN редактирование генома, чтобы измениться всего одиннуклеотид в одном гене, чтобы исправить дефицит. Метод — буквально этоточный."В следующем видео команда описывает то, что они сделали в исследовании:

Исследователи теперь работают над распространением их метода, чтобы произвести других важных пропавших без вестикомпонент в X-SCID — жизненные иммунные Т-лимфоциты. Они умели уговаривать iPSCs, чтобы превратитьсяпредшественники Т-лимфоцитов, но еще не были в состоянии принести им к зрелости.Некоторые фонды для исследования прибыли из Sanofi Aventis, Ipsen/Biomeasure, Леоны М. и Гарри

B. Благотворительный траст Хелмсли, фонд Х.Н. и Фрэнсис К. Бергер и калифорнийский институтдля регенеративной медицины.В октябре 2014, сообщил как, с помощью лабораторных мышей, исследователей вПолитехнический институт и университет штата Вирджиния обнаружил потенциальный биомаркер для атравматичногоноворожденный анализ на SCID, ищущий микроорганизм в фекалиях.


5 thoughts on “‘Щипающий клетку’ метод предлагает надежду лечения на ‘болезнь мальчика пузыря’ SCID

  1. кацов надо лечить — синдром Мюнхгаузена и мифоман ещё. Некоторые психологи полагают, что патологические лгуны отличаются от обычных лгунов тем, что патологический лгун уверен в том, что говорит правду, и при этом вживается в роль. Многие, однако, не полностью согласны с подобной интерпретацией, но сходятся во мнении, что патологическая ложь — особое психическое состояние. Хотя термин «патологический лгун» и не используется в клинической диагностике, большинство психиатров считают, что этот тип личности является либо результатом психиатрического заболевания, либо низкой самооценки.

  2. Авдіївська м≈#39;ясорубка: два старших офіцери РФ благають начальство повернути їх додому — не хочуть помирати на Донбасі

Добавить комментарий